Forskere fra University of British Columbia i Canada og Berlin Institute of Health Research i Tyskland har samarbeidet om å utvikle en ny genredigeringsterapi som kan brukes direkte til å reparere menneskelig hud - ved hjelp av CRISPR-teknologi kombinert med nanopartikkel-"transportkjøretøyer" for nøyaktig å korrigere patogene genmutasjoner. Denne prestasjonen forventes å åpne opp for nye behandlingsveier for ulike genetiske hudsykdommer, fra sjeldne sykdommer til vanlige tilstander som eksem. Den relevante forskningen er publisert i siste utgave av tidsskriftet Cell Stem Cell.
Denne behandlingen er rettet mot autosomal recessiv arvelig iktyose (ARCI). Dette er en sjelden arvelig hudsykdom som dukker opp ved fødselen, med en forekomst på omtrent én av 100 000. Pasientens hud er ekstremt tørr og skjellete, ledsaget av kronisk betennelse og høy risiko for infeksjon. Foreløpig er det ingen kur og pasienten er avhengig av symptomatisk behandling for livet.
Forskning har vist at den nye metoden med hell kan reparere de vanligste genetiske defektene som forårsaker ARCI i modeller konstruert fra ekte menneskelig hud, og gjenopprette opptil 30 % av normal hudfunksjon. Tidligere studier har vist at dette nivået er tilstrekkelig for å oppnå betydelige kliniske forbedringer. Enda viktigere er at den tar direkte for seg årsaken til sykdommen, og en enkelt behandling kan gi langvarige terapeutiske effekter.
CRISPR og andre genredigeringsteknologier gir nytt håp til mange sykdommer som en gang ble ansett som "uløselige". Til tross for rask utvikling har påføringen på huden lenge møtt utfordringer: som kroppens første barriere blokkerer huden naturlig fremmede stoffer, noe som gjør det vanskelig for større biologiske legemidler å trenge inn.
For dette formål brukte teamet innovativt lipidnanopartikler som "transportkjøretøyer" for å frakte genredigeringsverktøy inn i cellene. De bruker først klinisk godkjente lasere for å lage smertefrie mikrometerstore porer på overflaten av huden, og hjelper nanopartikler jevnt å krysse barrierer og nå dype hudstamceller. Når den er på plass, korrigerer geneditoren nøyaktig feil DNA og vekker hudens selvreparasjonsevne.
Teamet uttalte at denne plattformteknologien har bred anvendelighet og raskt kan tilpasse seg andre genetiske hudsykdommer.
